قالت وزارة الصحة والسكان إن مرض الضمور العضلي الشوكى مرض يصيب الأعصاب لكن تظهر أعراضه في شكل ضمور العضلات خاصة العضلات الحركية.
وأضافت وزارة الصحة والسكان أن برتوكول العلاج يهدف إلى توفير علاج الأطفال ويسمح لهم بممارسة حياتهم الطبيعية لأن العلاج يمنع تدهور المرض وتقدم الأعراض.
وكانت الدكتورة مي حسين، عضو اللجنة العليا للضمور العضلي الشوكي، قالت إن مرض الضمور العضلي هو عبارة عن خلل في بروتين معين المفترض وجوده في الجسم والمسؤول عن نشاط بدايات الخلايا العصبية في العمود الفقري، موضحة أن عدم وجود البروتين يؤدي لضمور وضعف يبدأ تدريجيًا ثم تباعًا تبدأ الحالة في عدم الاستقرار ويبدأ حدوث تأخر، ومن ثم يبدأ الطفل فى فقدان الوظائف الحركية التي بدأ اكتسابها.
وأوضحت عضو اللجنة العليا للضمور العضلي الشوكي، أنه يجب حصول الطفل على الحقنة قبل اتمامه العامين، قائلة: "الأمر له علاقة بفكرة الدواء، حيث إن الجين نفسه يدخل محمل على فيروس غير نشط أو غير حي ليدخل في الخلايا ويكون البروتين الناقص في الخلايا العصبية"، مؤكدة: "كل ما الطفل أتأخر في حصوله على الحقنة كلما حدث ضمور لعدد كبير من الخلايا وهو ما يؤثر سلبًا على العضلات ووظائفها وأصبحت فكرة الشفاء وتأخر المرض زائدة".
