صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" على طرح أول علاج على الإطلاق لأحد الأمراض الوراثية النادرة التى تصيب الصغار والكبار، والتى تنجم عن نقص إنزيم ليباز الليزوزمية.
لا يوجد المزيد من البيانات.