صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى التاسع والعشرين من شهر يناير الجارى على إصدار مستحضر صيدلى جديد لعلاج مرض فرط كوليسترول الدم العائلى المتماثل "homozygous familial hypercholesterolemia"، وهو أحد الأمراض النادرة، وكما يستخدم كعلاج مساعد مع الأدوية الخافضة للدهون بالدم وتناول وجبات غذائية متوازنة فى الحد من ارتفاع مستويات الكوليسترول بالدم.
ويعرف العقار الجديد باسم "Kynamro "، ويحتوى على المادة الفعالة "mipomersen sodium"، وهو يساعد أيضاً فى خفض مستويات الكوليسترول الضار "ldl" بالدم والبروتينات الشحمية "apolipoprotein B" والكوليسترول الكلى.
ويُعد فرط كوليسترول الدم العائلى المتماثل "homozygous familial hypercholesterolemia" أحد الأمراض النادرة التى تصيب شخصاً واحداً بين كل مليون فرد فى الولايات المتحدة الأمريكية، ويصيب أقل من 200 ألف شخص على مستوى العالم كله، وتحدث الإصابة به عندما يصبح جسم الإنسان غير قادر على التخلص من الكولسترول الضار "ldl" بالدم، وترتفع فرص إصابة هؤلاء الأشخاص بالأزمات القلبية، ويزداد خطر الوفاة قبل بلوغ عمر الثلاثين.
ويوجد عقار " Kynamro" فى صورة أمبولات للحقن، يتم حقن المريض بها مرة واحدة أسبوعياً، حيث يعمل مع الأدوية الخافضة للدهون بالدم، وتنظيم الغذاء على تثبيط تكوين جزيئات الدهون التى تحفز ارتفاع مستويات الكوليسترول الضار بالدم.
وتم التأكد من فعالية وآمان العقار الجديد من خلال إجراء عدد من التجارب الإكلينيكية على حوالى 51 مريضاً من المصابين بفرط كولسترول الدم العائلى المتماثل "homozygous familial hypercholesterolemia"، وكانت النتائج إيجابية إلى حد كبير، حيث قلت مستويات الكوليسترول الضار بالدم بنسبة 25% خلال أول 26 أسبوع من بداية العلاج.
ومن أبرز المخاطر التى قد يحدثها عقار " Kynamro"، إصابة الشخص الخاضع للعلاج بـ"تسمم الكبد"، حيث يحدث خلل كبير فى إنزيمات الكبد ويؤدى إلى تراكم الدهون داخله، وهو ما يزيد من حدة الأعراض على المدى البعيد، وكما أنه قد يتسبب فى الإصابة بالغثيان والصداع وبعض الحساسية مكان الحقن والشعور بالتعب والإعياء.
