وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على عقار (Hemlibra) الذي يحتوى على المادة الفعالة “emicizumab-kxwh” لمنع أو تقليل حدوث نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من الهيموفيليا A.
وقال "ريتشارد بازدور" المدير العام لمكتب أمراض الدم والأورام في مركز إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)، إن الحد أو منع نوبات النزيف هو جزء مهم للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا، بالإضافة إلى ذلك، وجدت الهيئة الأمريكية أن المرضى الذين عولجوا بـ عقار "هيمليبرا" الحديث أبلغوا عن تحسن في أدائهم البدني.
ومن المعروف أن الهيموفيليا (A) هو اضطراب تجلط الدم الموروث الذي يؤثر في المقام الأول على الذكور، ووفقا للمعاهد الوطنية للصحة، فإن الهيموفيليا يؤثر على واحد من كل 5000 من الذكور المولودين في الولايات المتحدة، و 80% منهم يعانون من الهيموفيليا من النوع “A” وهو البروتين الذي ينتجه الدم لحدوث عملية التجلط.
وقد يعاني المرضى من نوبات متكررة من النزيف الحاد، في المقام الأول في المفاصل، والتي يمكن أن تتلف بشدة نتيجة لذلك، و "هيمليبرا" هو العلاج الأول في فئته الذي يعطى عن طريق الحقن تحت الجلد أسبوعياً، ويعمل عن طريق استعادة تجلط الدم لهؤلاء المرضى.
وتشمل الآثار الجانبية المشتركة لـ "هيمليبرا" احمرار بموقع الحقن، والصداع، وآلام المفاصل.
