تدرس إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA الموافقة على أول علاج لمرض الأنيميا المنجلية، وهو مرض مميت لا يوجد له علاج ناجح عالميًا، وهو علاج يسمى exa-cel، بحسب موقع شبكةCNN الأمريكية.
إذا وافقت FDA على عقار exa-cel، الذي تصنعه شركة Vertex Pharmaceuticals ومقرها بوسطن والشركة السويسرية CRISPR Therapeutics، فسيكون أول علاج توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويستخدم التعديل الوراثي المسمى تقنية كريسبر CRISPR.
تقنية كريسبر، أو التكرارات المتناوبة القصيرة المتجمعة بانتظام، هي تقنية يستخدمها الباحثون لتعديل الحمض النووي بشكل انتقائي، وهو حامل المعلومات الجينية التي يستخدمها الجسم للعمل والتطور.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن علاج الخلايا المنجلية الشديدة هو "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".
عندما يصاب شخص ما بمرض فقر الدم المنجلي، فإن خلايا الدم الحمراء لديه لا تعمل بالطريقة التي ينبغي لها.
خلايا الدم الحمراء هي الخلايا المساعدة التي تحمل الأكسجين من الرئتين إلى أنسجة الجسم، والتي تستخدم هذا الأكسجين لإنتاج الطاقة.
وتنتج هذه العملية أيضًا نفايات على شكل ثاني أكسيد الكربون الذي تأخذه خلايا الدم الحمراء إلى الرئتين ليتم إخراجها مع الزفير.
في مرض الخلايا المنجلية — الذي يُسمى أيضًا فقر الدم المنجلي — تأخذ خلايا الدم الحمراء شكلًا مطويًا أو منجليًا يمكن أن يسد الأوعية الدموية الصغيرة ويسبب تلفًا تدريجيًا في الأعضاء وألمًا، ويمكن أن يؤدي إلى فشل الأعضاء.
تموت الخلايا المنجلية أيضًا في وقت أبكر مما ينبغي، مما يعني أن خلايا الدم الحمراء لدى الشخص تعاني من نقص مستمر.
الخلايا المنجلية نادرة، وتؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل أفريقي تم تشخيص إصابة حوالي 100.000 شخص في الولايات المتحدة بالخلايا المنجلية، ومن بينهم 20.000 مصاب بما يعتبر مرضًا خطيرًا.
حتى الآن، كان العلاج الحقيقي الوحيد لفقر الدم المنجلى هو زرع الخلايا الجذعية أو نخاع العظم. بالنسبة للخلايا الجذعية، فإن أقل من 20% من المرضى لديهم متبرع متطابق بشكل مناسب، حسبما ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وعمليات الزرع محفوفة بالمخاطر وقد لا تنجح في بعض الأحيان يمكن لعملية الزرع أن تقتل المريض.
يمكن لعلاج exa-cel الجديد الذي يخضع لدراسة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض.
ويقوم الأطباء بتعديلها باستخدام تقنية كريسبر لإصلاح المشاكل الوراثية التي تسبب الخلايا المنجلية، ثم يتم إعادة الخلايا الجذعية المعدلة إلى المريض في حقنة لمرة واحدة.
وقالت الدكتورة ستيفاني كروجماير، نائب الرئيس للشؤون التنظيمية العالمية في شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated للجنة، في دراسات الشركة، إن العلاج كان يعتبر آمنًا، وكان له "مخاطر إيجابية للغاية بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد".
