أقر المسئولون فى الوكالة الأوروبية للعقاقير الطبية فاعلية عقار "لوميجالاستا" الأمريكى فى علاج مرض وراثى نادر هو مرض "فابرى" الذى يسبب اختزان الجسيمات فى الجسم ويؤثر على عمل وظائف الكلى التالفة.
وقد أجريت تجارب عقار "لوميجالاستا" على 67 مريضا لمدة ستة أشهر فتبين فاعلية العقار على 50 مريضا انخفض لديهم تراكم الدهون على الخلايا بعد عام ونصف مما أدى إلى تحسن فى عمل وظائف الكلى أكثر من وظائف القلب، مما سيفتح مجالا أمام الأمراض الوراثية النادرة والتوصل إلى علاج لها.
يذكر أن مرض "فابرى" يصيب مولود جديد من بين كل 40 ألف مولود أى 700 شخص فى فرنسا والذى يتمثل فى تحور الجين الذى ينتج الإنزيم المعروف باسم "ألفا - جالاكتوز يداز".
