وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA اليوم على عقار Givlaari الذى يحتوى على المادة الفعالة(givosiran) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من البورفيريا الحادة فى الكبد، وهو اضطراب وراثى يؤدى إلى تراكم جزيئات البورفيرين السامة التى تتشكل أثناء إنتاج الحديد الهيم (الذى يساعد على ربط الأكسجين فى الدم).
وقال "ريتشارد بازدور" مدير مركز التميز لعلاج الأورام فى إدارة الأغذية والأدوية (FDA) ومدير مكتب أمراض الأورام فى مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لهيئة الأغذية والأدوية FDA: "يمكن أن يتسبب هذا التراكم فى نوبات حادة، تُعرف باسم نوبات البورفيريا، والتى يمكن أن تؤدى إلى ألم شديد وشلل، وفشل تنفسى، ونوبات صرع وتغيرات فى الحالة العقلية".
وأشار "بازدور" إلى إن هذه الهجمات تحدث فجأة ويمكن أن تحدث أضرارًا وموتًا عصبيًا دائمًا، وقبل موافقة اليوم، لم توفر خيارات العلاج سوى الراحة الجزئية من الألم الشديد، لافتاً إلى أنه يمكن للعقار المعتمد اليوم علاج هذا المرض عن طريق المساعدة فى تقليل عدد الهجمات التى تعطل حياة المرضى "
ومن أهم الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون "Givlaari" كانت الغثيان وألم موقع الحقن، ويُنصح أخصائيو الرعاية الصحية بمراقبة المرضى من أجل الحساسية ووظائف الكلى، ويجب أن يختبر المرضى وظائف الكبد قبل العلاج وبشكل دورى.
