كشفت بيانات دراسة علمية جديدة أن العلاج الجيني قلل من خطر النزيف المفرط للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، وهو مرض وراثى يجعل المريض ينزف بشكل كبير، بحسب موقع "CNN" الأمريكي.
ويمكن أن يقلل العلاج الجيني الجديد لمرة واحدة من خطر النزيف المفرط لدى الأشخاص المصابين باضطراب النزيف بالهيموفيليا B، والذين يحتاجون عادةً إلى تكرار العلاجات لتقليل مخاطرهم، وفقًا لنتائج تجربة المرحلة الأولية.
تم العثور على إدارة العلاج الجيني في مناسبة واحدة لدعم إنتاج بروتين تخثر الدم المفقود المسمى "العامل IX" في تسعة من كل 10 أشخاص حصلوا على مستويات جرعة مختلفة من العلاج بالتسريب، وفقًا للنتائج التي نُشرت في مجلة New England Journal of.
العلاج، المسمى FLT180a، يعمل عن طريق تقديم متغير من العامل التاسع باستخدام فيروس ميت وغير نشط كحامل أو ناقل.
كتب الباحثون من جامعة كوليدج لندن والمستشفى الملكي المجاني وشركة التكنولوجيا الحيوية Freeline Therapeutics: "تؤكد نتائجنا أن العلاج الجيني باستخدام FLT180a يمكن أن يؤدي إلى مستويات العامل التاسع في النطاق الطبيعي بجرعات منخفضة نسبيًا من ناقلات الأمراض".
الهيموفيليا B هو اضطراب وراثي نادر ناتج عن طفرات في الجين الذي يشفر العامل IX، مما يؤدي إلى نقص هذا البروتين وزيادة خطر حدوث نزيف مفرط.
الرعاية المعيارية للهيموفيليا B الشديدة هي الحقن الوريدي مدى الحياة لمركز العامل IX، وأحيانًا أسبوعيًا أو حتى بشكل متكرر.
قالت الدكتورة براتيما شوداري، أستاذة الهيموفيليا في كلية لندن كوليدج والمؤلفة الرئيسية للدراسة ، إن "إزالة حاجة مرضى الهيموفيليا إلى حقن أنفسهم بانتظام بالبروتين المفقود هي خطوة مهمة في تحسين نوعية حياتهم".
راقب الباحثون ، ومقرهم في المملكة المتحدة ، 10 رجال مصابين بالهيموفيليا B بدرجة متوسطة أو شديدة لمدة 26 أسبوعًا لتقييم سلامة وفعالية العلاج وتحديد الجرعة المناسبة.
