رفضت هيئة الأغذية والأدوية الامريكية "FDA"، اليوم الثلاثاء الموافقة الكاملة على دواء أمراض الكبد الذي تنتجه شركة إنترسيبت فارماسوتيكالز مما أثار تساؤلات حول مستقبله في السوق.
وقالت الشركة إن الدواء "أوكاليفا" سيظل متاحا في الولايات المتحدة بموجب حالة الموافقة السريعة.
وبموجب المسار المتسارع، تلزم إدارة الغذاء والدواء بإجراء تجارب إضافية للتحقق من فوائد الدواء. وإذا لم تظهر البيانات المستمدة من التجارب فعالية الدواء، فقد تطلب الهيئة التنظيمية من الشركة سحب الدواء من السوق.
حصلت الشركة المنتجة لعقار أوكاليفا على موافقة سريعة من هيئة الاغذية والادوية الأمريكية "FDA"، في عام 2016 لعلاج المرضى الذين يعانون من التهاب القنوات الصفراوية الأولي، وهو مرض نادر يسبب التهاب القنوات الصفراوية الصغيرة في الكبد ويمكن أن يؤدي في النهاية إلى تدميرها.
توقفت عملية اجراء الدراسات على المرضى للتجربة التأكيدية للدواء مبكرًا بسبب الصعوبات في تسجيل مرضى الأمراض النادرة، ووفقًا لمؤسسة الكبد الأمريكية، يتم تسجيل أقل من 200 ألف حالة من التهاب القناة الصفراوية الأولي في الولايات المتحدة كل عام.
وقالت شركة "إنترسيبت" إن الهيئة التنظيمية الصحية ستواصل مراجعة بيانات السلامة الخاصة بالدواء.
ويأتي قرار هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية متوافقا مع التوصية التي قدمتها لجنة من الخبراء المستقلين في سبتمبر، والتي قالت إن البيانات المتاحة لا تثبت بوضوح فعالية الدواء أو تزيل الشكوك حول سلامته.
وقالت جوليا واتاتشيريل، الأستاذة المساعدة في كلية الأطباء والجراحين بجامعة كولومبيا، قبل اتخاذ القرار: "أعتقد أن مستقبل الدواء يعتمد الآن إلى حد كبير على المتقدمين والمرضى المحتملين الذين يرغبون في التسجيل في التجارب السريرية الجديدة".
وأضافت، إنه من غير الواضح ما إذا كانت هناك رغبة في استثمار المزيد من الموارد في جمع المزيد من البيانات حول الدواء.
وكان عقار أوكاليفا "حمض أورسوديوكسيكوليك" من بين العلاجات القليلة الأولى لهذا المرض التي تمت الموافقة عليها في الولايات المتحدة، ومنذ ذلك الحين، أصبحت العديد من العلاجات الأخرى، بما في ذلك عقار ليفديلزي، متاحة للمرضى.
وفي يونيو، ألغت الهيئة التنظيمية للأدوية الأوروبية الترخيص المشروط لدواء أوكاليفا وقالت إن الفوائد لم يتم تأكيدها.
